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Transfert d'un gène thérapeutiqueMais pour la mucoviscidose ou la maladie d’immunodéficiences combinées sévères (enfant bulle) un tel procédé n'est pas possible. Il faut aller guérir directement la cellule. Dans le cas des enfants bulle, on peut prélever la moelle osseuse déficiente, la guérir, puis la réimplanter. C'est ce qu'on appelle une autogreffe. Mais parfois on n'a pas accès aux cellules malades, il faut donc utiliser un vecteur. Un vecteur doit tout d’abord être capable de compacter les acides nucléiques, car quelques milliers de paires de bases d’ADN (la taille d’un petit gène) occupent en solution un volume comparable à celui d’une cellule. Puis il doit être capable de protéger les séquences thérapeutiques de la destruction provoquée par les agents physiques et biologiques (enzymes) actifs dans le milieu. Le vecteur doit aussi assurer le franchissement des multiples membranes de la cellule et le cheminement efficace de sa «cargaison» jusqu’au noyau. Une fois arrivées à bon port, le transgène devra y demeurer, afin de conférer une modification thérapeutique durable. |
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